【人類基因工程】基因工程在醫(yī)療方面的應(yīng)用 基因工程對(duì)人類的影響
隨著人類對(duì)基因研究的不斷深入,分子醫(yī)學(xué)的新時(shí)代已經(jīng)開始顯現(xiàn)。這個(gè)新時(shí)代的特點(diǎn)不是治療疾病的癥狀,而是尋找引起疾病的根本原因。醫(yī)學(xué)研究人員還將能夠根據(jù)新的藥物和免疫療法技術(shù),設(shè)計(jì)新的治療機(jī)制、避開可能引發(fā)疾病的環(huán)境條件、通過基因療法更換出現(xiàn)缺損的基因。
人類基因工程研究取得的技術(shù)成果和資源已開始對(duì)生物醫(yī)學(xué)研究產(chǎn)生深刻的影響,并將給更廣泛的生物學(xué)研究和臨床醫(yī)學(xué)帶來革命。越來越詳細(xì)的基因組圖譜的繪制完成,有助于研究人員尋找諸如脆弱的X綜合征、1型和2型神經(jīng)纖維瘤、遺傳性結(jié)腸癌,阿耳茨海默氏癥和家族乳腺癌等幾十種與遺傳疾病有關(guān)的基因。目前,已發(fā)現(xiàn)的遺傳病有7746種,其中由單基因缺陷引起的就有約3000多種。因此,遺傳病是基因治療的主要對(duì)象。
基因診斷是基因工程技術(shù)在醫(yī)學(xué)上的一項(xiàng)重要應(yīng)用。它是指用基因工程的技術(shù)方法,將正常的基因轉(zhuǎn)入病患者的細(xì)胞中,以取代病變基因,從而表達(dá)所缺乏的產(chǎn)物,或者通過關(guān)閉或降低異常表達(dá)的基因等途徑,達(dá)到治療某些遺傳病的目的。
第一例基因治療是美國在1990年進(jìn)行的。當(dāng)時(shí),兩個(gè)4歲和9歲的小女孩由于體內(nèi)腺苷脫氨酶缺乏而患了嚴(yán)重的聯(lián)合免疫缺陷癥。科學(xué)家對(duì)她們進(jìn)行了基因治療并取得了成功。這一開創(chuàng)性的工作標(biāo)志著基因治療已經(jīng)從實(shí)驗(yàn)研究過渡到臨床實(shí)驗(yàn)。1991年,我國首例B型血友病的基因治療臨床實(shí)驗(yàn)也獲得了成功。
同時(shí),基因工程技術(shù)在藥物研究中的應(yīng)用,帶來了無與倫比的社會(huì)價(jià)值和經(jīng)濟(jì)價(jià)值。利用基因工程技術(shù)生產(chǎn)臨床治療中非常有價(jià)值的活性多肽,不僅解決了來源困難的問題,降低了生產(chǎn)成本,而且可以利用在體外操作基因的優(yōu)點(diǎn),制造出更有效、副作用更少的藥品。除此之外,基因疫苗也是醫(yī)學(xué)界又一重大突破。傳統(tǒng)的免疫方法一般是用去毒或低毒的病源微生物的抗原免疫人體,使人體產(chǎn)生抗體以抵抗疾病。但是,這種傳統(tǒng)的免疫方法可能因?yàn)槠淇乖鞍椎亩拘远鴮?duì)人體有害?,F(xiàn)階段發(fā)展起來的DNA疫苗則突破了這一缺陷,它是將能表達(dá)外源抗原蛋白的質(zhì)粒DNA或其它形式的DNA注入機(jī)體后,產(chǎn)生對(duì)人體無危害或危害極低的抗原蛋白,令機(jī)體產(chǎn)生細(xì)胞免疫或體液免疫,抵抗外源微生物的侵害。而且DNA疫苗相對(duì)較穩(wěn)定,成本低,使用方便,作用時(shí)間也長(zhǎng),所以,DNA疫苗已廣泛在臨床上使用。目前正在研制的DNA疫苗有甲肝、乙肝疫苗、以及抗艾滋病病毒的疫苗等。
除基因工程藥物和疫苗之外,人們還正設(shè)法通過基因工程技術(shù)來改造一些動(dòng)物(如豬)的器官,使其不被人體排斥,以便用于移植。目前,許多需要進(jìn)行器官移植的病人在排隊(duì)等待器官時(shí)喪失了生命,而且費(fèi)用昂貴,基因工程器官若能成功的話,將給這些患者帶來福音?,F(xiàn)在科學(xué)家們的研究已經(jīng)取得令人欣喜的成績(jī)。
所以,這些技術(shù)在醫(yī)學(xué)的應(yīng)用將在很大程度上改善人類健康狀況,對(duì)增強(qiáng)人類體質(zhì),延長(zhǎng)壽命起到重大作用。